Stage
01
Inquiry
Tell us about your condition. Speak with our medical advisors — no obligation.
Tratament cu celule stem
Distrofia musculară
Pacienți cu Duchenne, Becker și alte forme de DM au câștigat masă musculară, au redus infecțiile respiratorii și au obținut stabilizare clinică. Vedeți cum funcționează protocolul nostru. 85% raportează o calitate a vieții îmbunătățită. 78% mulțumiți de rezultatul tratamentului.
Solicitați o consultație
Publicat Actualizat
Ce face ca tratamentul nostru cu celule stem pentru distrofia musculară să fie eficient?
Din 2005, am dezvoltat protocoale cuprinzătoare privind tratamentul cu celule stem pentru distrofia musculară (MD) pentru a depăși limitările terapiilor convenționale. În protocoalele noastre, celulele stem sunt combinate cu terapii specializate pentru distrofia musculară, care nu numai că se concentrează pe ajutarea pacientului să facă față simptomelor, ci și pe tratarea cauzei directe a simptomelor prin promovarea vindecării mușchilor afectați. Credem că tratamentul nostru cuprinzător cu celule stem pentru distrofia musculară le oferă pacienților noștri cele mai bune șanse de ameliorare, permițând o calitate mai bună a vieții. Diferite tipuri de distrofie musculară pot fi luate în considerare pentru tratament, cum ar fi Duchenne, Becker, Limb Girdle, Fascio-Scapulo Humeral și altele.
Ce este distrofia musculară și cum afectează ea pacientul?
Distrofia musculară (MD) este un grup de afecțiuni musculare progresive moștenite care se caracterizează prin slăbiciune musculară, epuizare și degenerare.
Majoritatea formelor de MD pot afecta și alte organe ale corpului, cum ar fi inima, tractul gastrointestinal și creierul. MD sunt cauzate de mutații în genele care codifică proteine musculare specifice.
Distrofia musculară Duchenne (DMD) este una dintre cele mai frecvente și letale maladii musculare, care afectează 1 din 3.500 de bărbați și este cauzată de mutații în gena distrofinei. Distrofina este o proteină care se găsește în mușchii întregului organism, al cărei rol este de a asigura stabilitatea fibrelor musculare. Lipsa distrofinei funcționale duce la distrofie musculară. Există mai multe tipuri de distrofii musculare, inclusiv MD Duchenne, MD Becker, MD de centură a membrelor, MD Facioscapulo-humerală și altele.
Ce se întâmplă dacă distrofia musculară nu este tratată?
Persoanele diagnosticate cu distrofie musculară prezintă în mod caracteristic o slăbiciune musculară progresivă. Pacienții cu distrofie musculară Duchenne (DMD), de exemplu, manifestă primele simptome în copilărie.
Simptomele inițiale includ slăbiciune a picioarelor, creșterea curburii convexe a coloanei vertebrale și un mers legănat (asemănător cu cel al unei rațe). Pierderea continuă a fibrelor musculare are ca rezultat slăbirea mușchilor în timp, ceea ce obligă de obicei persoanele cu DMD să folosească un scaun cu rotile până la vârsta de 11 sau 12 ani.
În ultimele stadii, majoritatea pacienților cedează din cauza insuficienței cardiace sau respiratorii la vârsta de 20 de ani, deși au fost raportate cazuri rare de supraviețuire până la 30 de ani. Un tip de distrofie musculară asemănător, dar mai ușor, cunoscut sub numele de distrofie musculară Becker (BMD), împreună cu alte tipuri de distrofie musculară, urmează în general o evoluție mai puțin severă decât DMD.
Există tratamente convenționale disponibile pentru pacienții cu distrofie musculară și care este eficacitatea acestora?
Până în prezent, nu există nicio strategie convențională care să arate vreun beneficiu clinic pentru orice tip de distrofie musculară. Tratamentul convențional include îngrijiri de susținere (intervenție chirurgicală, administrarea de corticosteroizi, medicamente, fizioterapie etc.) care reduc parțial semnele și simptomele. Cu toate acestea, aceste terapii nu inversează fenotipul și nici nu pot viza direct cauza patologiei. În prezent sunt disponibile câteva opțiuni de tratament pentru MD, inclusiv terapia farmacologică, terapia genică și terapia celulară.
- Farmacologic: Diferiți compuși, cum ar fi alopurinolul, vitamina E și seleniu, precum și mazindolul, un inhibitor al hormonului de creștere, au fost considerați ineficienți sau nebeneficiari împotriva progresiei DMD.
- Terapia genică oferă o opțiune promițătoare în tratarea MD, dar necesită încă progrese semnificative în cunoașterea genelor, a promotorilor musculari, a vectorilor virali, a supravegherii sistemului imunitar și a metodelor de administrare sistemică a vectorilor.
- Terapia cu celule stem se bazează pe administrarea de celule precursoare (autologe sau alogene) care contribuie la regenerarea fibrelor musculare și la repararea țesuturilor. Este considerată a fi o opțiune sigură și eficientă în comparație cu terapia genică și farmacologică. Cu toate acestea, este important de reținut că sporirea masei musculare și îmbunătățirile pot fi doar temporare, deoarece terapia cu celule stem nu poate trata genele defecte care sunt cauza distrofiei musculare.
Începeți călătoria
Solicitați o consultație gratuită
Discutați astăzi cu experții noștri medicali pentru a afla mai multe despre protocoalele noastre specializate cu celule stem.
Începeți
Rafael a fost diagnosticat cu distrofie musculară în copilărie. Prin tratamentul cu celule stem, acesta a observat o încetinire a progresiei bolii. În acest videoclip, el este supus celei de-a treia proceduri complete de tratament cu celule stem la spitalul nostru partener de tratament. Rutinele sale zilnice, cum ar fi ținerea unui pahar în mână, mâncatul singur, lovirea unei mingi, tastarea la telefon sau la calculator au devenit mai ușoare, ceea ce a dus la o mai bună calitate a vieții.
Urmăriți mai multe videoclipuriCum pot ajuta celulele stem să amelioreze simptomele distrofiei musculare pentru pacient?
În ultimii ani, celulele stem derivate din cordonul ombilical au fost cercetate ca opțiune nouă pentru tratarea distrofiei musculare. Majoritatea pacienților MD pe care Beike i-a tratat folosind celule stem și reabilitare au prezentat semne vizibile de îmbunătățire. Cu toate acestea, atunci când discutăm despre îmbunătățiri, este important să ne amintim că acestea pot fi foarte diferite de la un pacient la altul. Acest lucru se datorează mai multor factori, cum ar fi starea medicală a pacientului, gravitatea bolii, complicațiile, starea fizică generală sau vârsta.
Scopul tratamentului cu celule stem pentru distrofia musculară este de a promova vindecarea și creșterea mușchilor afectați. Astfel, sunt posibile diferite tipuri de îmbunătățiri după tratamentul nostru, iar pacienții noștri din trecut au experimentat următoarele*:
Pe baza rapoartelor de urmărire de la 51 pacienți din 128 formulare, iată procentul celor care au raportat singuri o îmbunătățire după tratament.
87%
Dureri corporale
raportează îmbunătățire · N=38
83%
Rigiditate musculară
raportează îmbunătățire · N=41
79%
Palpitații sau aritmii
raportează îmbunătățire · N=19
77%
Crampe musculare
raportează îmbunătățire · N=30
74%
Hipertrofie musculară
raportează îmbunătățire · N=43
73%
Dificultăți de înghițire
raportează îmbunătățire · N=15
72%
Căderi
raportează îmbunătățire · N=32
71%
Pierderea masei musculare
raportează îmbunătățire · N=42
71%
Întârziere în dezvoltare (copii)
raportează îmbunătățire · N=17
70%
Mers
raportează îmbunătățire · N=40
Despre aceste date
Pacienții își evaluează singuri fiecare simptom pe o scală de 5 puncte (Mai rău / Nicio îmbunătățire / Mică / Moderată / Semnificativă) la vizitele de urmărire, comparativ cu starea de dinainte de tratament. „Îmbunătățirea raportată" cuprinde nivelurile mică, moderată și semnificativă. Datele sunt actualizate zilnic din registrul intern de pacienți. Ca în orice tratament medical, rezultatele trecute nu garantează rezultate viitoare — îmbunătățirile variază de la pacient la pacient.
Programul nostru de tratament în detalii
Programul nostru de terapie cu celule stem pentru distrofia musculară constă în 4 până la 8 injecții simple și minim invazive de celule stem derivate din cordonul ombilical . Celulele stem sunt transplantate prin două metode distincte: pe cale intravenoasă, folosind un sistem standard de perfuzie intravenoasă, și prin injectare intramusculară în mușchii afectați. Aceste două metode de administrare permit o eficacitate crescută, asigurând în același timp siguranța și inconveniente minime pentru pacient.
01 Sejur de 15 până la 18 zile
02 Injecții IV și intramusculare
03 Celule UCBSC / UCMSC
04 Programul de terapie zilnică
05 120-400 milioane de celule
06 Programul de nutriție
Continuă să citești
Povești și articole conexe
Aflați mai multe despre pacienții tratați anterior cu protocoalele de celule stem Beike. Familiile care participă la aceste postări vorbesc despre poveștile lor și își prezintă propria părere despre tratament, inclusiv gânduri cu privire la terapiile zilnice, injecția cu celule stem în sine, precum și îmbunătățiri observate în timpul și după tratament.
TestimonialeJuliana - Tratamentul după celule stem pentru distrofie musculară
Citește povestea
TestimonialePacient diagnosticat cu Distrofie Musculara revine pentru a 6-a oara la tratamentul cu celule stem
Citește povestea
TestimonialeMărturie despre celulele stem pentru distrofia musculară
Citește povestea
Cu propriile cuvinte
Mărturii video ale pacienților
Pacienți și familii povestesc despre tratament, recuperare și schimbările care au contat cel mai mult pentru ei.
Referințe medicale
- 1.Falzarano MS, Scotton C, Passarelli C, Ferlini A. Duchenne Muscular Dystrophy: From Diagnosis to Therapy. Molecules (Basel, Switzerland). 2015;20(10):18168-84. https://www.mdpi.com/1420-3049/20/10/18168
- 2.Birnkrant DJ, Bushby K, Bann CM, Apkon SD, Blackwell A, Brumbaugh D, et al. Diagnosis and management of Duchenne muscular dystrophy, part 1: diagnosis, and neuromuscular, rehabilitation, endocrine, and gastrointestinal and nutritional management. The Lancet Neurology. 2018;17(3):251-67. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5869704/
- 3.Elangkovan N, Dickson G. Gene Therapy for Duchenne Muscular Dystrophy. Journal of neuromuscular diseases. 2021;8(s2):S303-s16. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC8673537/
- 4.Lim KR, Maruyama R, Yokota T. Eteplirsen in the treatment of Duchenne muscular dystrophy. Drug design, development and therapy. 2017;11:533-45. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5338848/
- 5.Sienkiewicz D, Kulak W, Okurowska-Zawada B, Paszko-Patej G, Kawnik K. Duchenne muscular dystrophy: current cell therapies. Therapeutic advances in neurological disorders. 2015;8(4):166-77. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4480531/
- 6.Abdelbakey AEO, Soliman WT, Abo Elkheir W, Ali AE. Stem cell therapy as a potential therapy for Duchenne muscular dystrophy. Minia Journal of Medical Research. 2020;31(3):13-7. https://mjmr.journals.ekb.eg/article_219852_cba4685af15a1359aecf97306dcfae1c.pdf
- 7.Sharma A, Sane H, Paranjape A, Bhagawanani K, Gokulchandran N, Badhe P. Autologous bone marrow mononuclear cell transplantation in Duchenne muscular dystrophy – a case report. The American journal of case reports. 2014;15:128-34. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3976215/
- 8.Dai A, Baspinar O, Yeşilyurt A, Sun E, Aydemir Ç, Öztel ON, et al. Efficacy of stem cell therapy in ambulatory and nonambulatory children with Duchenne muscular dystrophy – Phase I-II. Degenerative neurological and neuromuscular disease. 2018;8:63-77. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6207384/
- 9.Sharma A, Sane H, Badhe P, Gokulchandran N, Kulkarni P, Lohiya M, et al. A Clinical Study Shows Safety and Efficacy of Autologous Bone Marrow Mononuclear Cell Therapy to Improve Quality of Life in Muscular Dystrophy Patients. Cell Transplantation. 2013;22(1_suppl):127-38. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/24070109/
- 10.Biressi S, Filareto A, Rando TA. Stem cell therapy for muscular dystrophies. The Journal of clinical investigation. 2020;130(11):5652-64. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7598050/
How it works
A clear path forward
From your first inquiry to post-treatment follow-up —
we guide you every step of the way.
Stage
02
Evaluation
Our doctors review your medical records and recommend a tailored protocol.
Stage
03
Treatment
Receive specialized stem cell therapy at our partner hospital, fully supervised.
Stage
04
Follow-up
We stay in touch and monitor your progress for the months that follow.
Consultanţă gratuită
Discutaţi cu un consilier medical
Fără obligaţii. Răspuns în 48 de ore.
- Răspuns în 48 de ore de la un consilier medical.
- Confidenţial — informaţiile dvs. rămân la echipa noastră medicală.
- Gratuit, fără obligaţii. Analizăm cazul dvs. şi vă răspundem.
Verificat de echipa medicală consultativă Beike — răspundem la solicitările pacienţilor din 2005.
